干细胞治疗系统性红斑狼疮安全有效

干细胞治疗干细胞是起源细胞，干细胞是具有自我复制和多向分化潜力的细胞，在特定条件下分化为人体组织和器官，在医学界称为“万能细胞”。

干细胞治疗干细胞是起源细胞，干细胞是具有自我复制和多向分化潜力的细胞，在特定条件下分化为人体组织和器官，在医学界称为“万能细胞”。干细胞治疗利用干细胞的分化潜力和免疫调节作用，将健康的干细胞移植到患者体内，进而起到组织再生修复、改善疾病临床症状的作用。

系统性红斑狼疮是异质性的慢性自身免疫性疾病，血清中以抗核抗体(ANA)为代表的多种自身抗体和多系统损害表现出系统性红斑狼疮两个主要临床特征。其病理特征是大量免疫细胞(包括t细胞、b细胞、单核细胞系)变形，导致t细胞缺陷、多克隆b细胞活化、自身抗体的产生、免疫复合体的形成。

背景系统性红斑狼疮通常受糖皮质激素和免疫抑制剂控制，近年来，生物靶向治疗也日益成为系统性红斑狼疮的治疗方向，但仍有一些难治性病例对治疗不响应，需要寻找更有效、更低毒的治疗方案，干细胞治疗

目的探讨干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床疗效和安全性。

干细胞治疗系统性红斑狼疮期临床试验

研究者开展了干细胞治疗系统性红斑狼疮的I期临床试验。最初进入组的4例重症难治性系统性红斑狼疮患者对大量激素和环磷酰胺治疗无效，进行了异体间质干细胞移植治疗。

结果随访12个月，系统性红斑狼疮疾病活动度评价(系统性红斑狼疮DAI)明显下降，24h尿蛋白定量较移植前明显下降，且患者外周血CD4Foxp3调节性t细胞(Treg)比例明显上升，干细胞所致困难

干细胞治疗系统性红斑狼疮期临床试验

研究者进一步开展了轧钢生产线对系统性红斑狼疮患者的期临床研究。研究中包括87例重症难治性系统性红斑狼疮患者，平均随访27个月(12~48个月)。

结果94%的患者存活，第4年随访完全缓解率为50%，维持缓解的最长时间为42个月。干细胞治疗后，患者病情稳定，激素及免疫抑制剂剂量减少。

临床评价指标显示，血清白蛋白及补体C3水平移植后显著上升，系统性红斑狼疮DAI评分、24h尿蛋白定量、血清肌酐及尿素氮、血清自身抗体(ANA及抗dsDNA)显著下降，与血液系统有关的患者出现干细胞